sindorme di Menkes rame istidinato pediatrico

Sindrome di Menkes: rame istidinato fiale in Farmacia

Last Updated on 2 Giugno 2022 by Dr. Marco Ternelli

Se stai cercando informazioni su come reperire rame istidinato fiale iniettabili per il trattamento della Sindrome di Menkes (mancanza di rame, v. dopo) sei nel posto giusto: alcune farmacie di Farmagalenica possono preparare (anzi, molto di più) questo farmaco nei loro laboratorio galenico della farmacia (v. fine articolo per lista farmacie).

L’importanza del Farmacista Galenista è chiarissima nel momento in cui esso rappresenta l’unico modo in cui è possibile ottenere questo farmaco. Perché? La soluzione nel testo sotto.

Cos’è la Sindrome di Menkes

La Sindrome di Menkes è un disturbo congenito (dalla nascita) del metabolismo del rame che causa mancanza di rame nell’organismo e porta ad una serie di problematiche legate alla carenza di tale elemento:

  • convulsioni
  • pallore
  • deterioramento progressivo mentale
  • tortuosità delle arterie (stenosi, dilatazioni)
  • anormalità dei capelli
  • alterazioni ossee
  • ernie inguinali
  • aspetto cherubino-simile nel viso
  • diverticoli ureterali e vescicali

Maggiori informazioni sulla malattia di Menkes possono essere trovati qui, qui e qui. Nell’articolo che segue ci occuperemo principalmente della soluzione, non della malattia.

Cos’è il rame istidinato

Il rame istidinato è una sostanza formata da un complesso di rame e istidina che rappresenta la trattamento alla Sindrome di Menkes.
Si somministrata a vita sotto forma di iniezioni sottocutanee e permette di controllare la malattia, aumentando la sopravvivenza.

Istidinato di rame o rame istidinato sono la stessa cosa (sinonimi)

Poiché la Sindrome di Menkes è una malattia rara (1 caso ogni 50.000 nascite), il rame istidinato fiale è considerato un farmaco orfano.

Farmaci con rame istidinato: quali sono?

Non ci sono. O meglio non esiste come prodotto finito, essendo molto molto instabile. Per questo è necessario prepararlo come farmaco galenico: la stabilità ridotta ne impedisce la commercializzazione come normalmente avviene per gli altri medicinali, mentre la preparazione galenica avviene estemporaneamente, ossia sul momento.
Dunque, non esistono farmaci industriali pronti a base di rame istidinato fiale iniettabili o altro.

E quindi?

Quindi il Farmacista Galenista fa il Farmacista: deve sintetizzare nel laboratorio galenico della Farmacia il principio attivo (grazie ad un protocollo sviluppato da “Hospital for Sick Children of Toronto“) e poi utilizzarlo per la preparazione delle fiale iniettabili in camera bianca, ossia in un ambiente controllato e regolato dalle Norme di Buona Preparazione Integrali in cui allestisce farmaci sterili e apirogeni iniettabili sul momento.

ADORO!! 😀

Come il Farmacista Galenista prepara il rame istidinato fiale

Come detto, la preparazione del rame istidinato richiede che sia sintetizzato sul momento tramite l’utilizzo di materie prime purissime e con calcoli stechiometrici precisissimi. Un solo errore (es. una goccia di sodio idrossido di troppo) e il principio attivo ottenuto potrà non andare bene, contenendo meno rame di quello che dovrebbe oppure generando metaboliti secondari.

Essendo un farmaco galenico, il Farmacista Galenista può preparare qualsiasi quantità e dosaggio anche solitamente la dose utilizzata è di 3,5 mg rame istidinato / ml vale a dire 500 microgrammi di rame / ml.

Salvo richieste diverse, il galenico a base di rame istidinato contiene 500 microgrammi di rame in 1 ml di soluzione.

Possono essere prodotte qualsiasi quantità, da 10 fiale (minimo) a infinito… più o meno 😉

Conservazione e manipolazione del rame istidinato fiale iniettabili

Le fiale iniettabili di rame istidinato hanno un colore molto caratteristico (blu acqua):

Rame istidinato fiale valido sulla destra. Da buttare sulla sinistra.

Se non conservate correttamente, il colore tende a diventare verdognolo e tendono a formarsi precipitati (es. polvere nera di ossido di rame).

Per una corretta conservazione delle fiale di rame istidinato è necessario ricordare che:

  • vanno protette dalla luce, calore e aria
  • se conservate in freezer a -20°C hanno una scadenza massima di 1 anno dalla data di produzione
  • se conservate in frigo tra 2 e 8°C hanno una scadenza massima di 5 mesi dalla data di produzione
  • se conservate a temperatura ambiente, hanno una scadenza massima di poche ore

Solitamente una fiala viene somministrato in 2 iniezioni giornaliere (mezza fiala al mattino e mezza alla sera) per via sottocutanea.
La fiala aperta al mattino e non utilizzata DEVE essere conservata in frigorifero. Se non utilizzata, va gettata immediatamente e non più utilizzata.

Normativa per la vendita e costi

Il rame istidinato fiale iniettabili è un farmaco che può essere prescritto da qualsiasi Medico (di base, specialista, ospedaliero, ecc…) senza alcuna limitazione, nonostante sia certamente un farmaco di nicchia.
Richiede una ricetta ripetibile, valida per 6 mesi per il numero di fiale indicato dal medico in ricetta e può essere riutilizzata per massimo 10 volte.

Trattandosi di un farmaco orfano che il Farmacista Galenista deve prima sintetizzare, poi preparare in camera bianca in fiale sterili e apirogene i costi in media sono di circa 45-53€/fiala (IVA 10% inclusa).

Si ricorda che il costo non è stabilito autonomamente dal Farmacista, ma calcolato in base alla Tariffa Nazionale dei Medicinali ed è fiscalmente detraibile.

Per trovare e visualizzare quali Farmacie di Farmagalenica sono in grado di sintetizzare e preparare rame istidinato fiale iniettabili, consultare il motore di ricerca disponibile su www.cercagalenico.it (si aprirà una nuova pagina).

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